JAV reguliavimo institucijos patvirtino pirmąją istorijoje ląstelių genų terapiją, kuri, kaip teigiama, yra brangiausias gydymas pasaulyje. Tai vaistas nuo beta-talasemijos, kurios metu organizmas gamina ydingus raudonuosius kraujo kūnelius, todėl pacientui reikia nuolat perpilti kraują. Vienas „Zynteglo” ląstelių terapijos kursas kainuos 2,8 mln. dolerių, tačiau padės išgydyti ligą ir nereikės ilgalaikio gydymo.
„Zynteglo” veikimo principas pagrįstas tuo, kad iš paciento paimami kaulų čiulpų mėginiai ir genų inžinerijos būdu modifikuojami tam tikri genai. Tada redaguotos ląstelės grąžinamos į paciento organizmą, kur jos pradeda gaminti pilnaverčius raudonuosius kraujo kūnelius. Procedūra nėra lengva, tačiau poveikis išlieka visam likusiam gyvenimui, tai patvirtino 89 % tiriamųjų.
Viena iš problemų, susijusių su Zynteglo naudojimu, yra padidėjusi vėžio rizika dėl įsikišimo į genomą, tačiau tyrimai parodė, kad vaisto nauda nusveria ligos keliamą pavojų. Pagrindinis sunkumas, su kuriuo susiduriama taikant šį metodą, yra pernelyg didelė jo kaina, dėl kurios draudimo bendrovės atsisako su juo dirbti. Tai, kas gydo žmones, tampa problema komerciniams subjektams.
Vaistą sukūrusi bendrovė „Bluebird bio” kainą nustatė remdamasi savo sąnaudų atsipirkimu ir klasikinio beta-talasemija sergančių pacientų gydymo sąnaudomis. Tose pačiose JAV šia liga serga ne daugiau kaip 1300-1500 žmonių, kurie per savo gyvenimą kraujo perpylimui turės išleisti 6,4 mln. dolerių. Draudimo bendrovėms tai nėra problema, jei įmokos mokamos reguliariai dešimtmečiais, tačiau vienkartinė 2,8 mln. dolerių išmoka joms nepriimtina, net ir perkant išsimokėtinai. Dėl šios priežasties genų terapija buvo neprieinama daugelyje Europos šalių, nors pats „Zynteglo” buvo patvirtintas dar 2019 m.
